基因疗法:有可能成为阿尔茨海默氏症的新克星

新华网洛杉矶4月24日电 美国研究人员24日说，他们首次临床试验了转基因疗法对阿尔茨海默氏症的效果。试验显示，给患者脑部直接植入转基因组织，可以明显降低患者智力下降的速度，增进脑细胞新陈代谢。

加利福尼亚大学圣迭戈分校教授马克。图青斯基等人进行了长达4年多的研究。他们的论文发表在新一期《自然医药》杂志网络版上。

研究人员在论文中说，有8名阿尔茨海默氏症早期患者自愿参加这次一期临床试验。他们从患者身上提取皮肤细胞，然后对其进行转基因处理，添加了编码神经生长因子的基因。神经生长因子是一种刺激神经细胞新陈代谢、防止其死亡的天然蛋白质。在早先的动物实验中，神经生长因子曾使老年灵长动物萎缩的大脑恢复正常大小，并使神经细胞轴突连接恢复。

图青斯基等人将患者的转基因皮肤细胞培养成组织，并在2001年至2002年间，通过手术将这些组织植入患者大脑深处。不过由于手术程序不完善，有两名患者在接受手术时头部移动导致脑出血，被立即中止试验，其中一名患者抢救无效死亡。

在修改过手术程序后试验得以继续。6名患者在手术之后22个月内接受精神状态测试，以检验他们大脑认知能力下降的状况。测试结果显示，大脑植入转基因组织的6名患者，认知能力下降的速度分别减慢了36％至51％。

研究人员还用正电子发射断层扫描装置扫描患者大脑的4个区域，观察脑细胞的新陈代谢情况。结果显示，脑细胞吸收血糖的量有所增加，表明脑细胞新陈代谢加快了。其中，新陈代谢加快最明显的脑细胞是前脑基底核与小脑等部位的胆碱能神经元细胞。这也是阿尔茨海默氏症损害最重的脑细胞。这表明植入组织带来的神经生长因子确实促进了脑细胞新陈代谢。

图青斯基说，在主要验证安全性和无害性的一期临床试验中，转基因疗法通过防止脑细胞死亡，缓解了阿尔茨海默氏症的症状。如果这种方法能够在更多的临床试验中显示成效，它将成为比现有阿尔茨海默氏症疗法更有效的选择。